血友病特效药上市是什么情况：血友病是一种什么病

血友病特效药上市是什么情况？国家药品监督管理局批准血友病进口特效药上市。

12月4日消息，境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。

这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。

艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

血友病到底是一种什么病

血友病很少见。最常见的血友病叫做血友病A。这是指病人缺乏足够的凝血因子VIII（8）；另一种不那么常见的叫做血友病B，这种病人缺乏足够的凝血因子IX（9）。对血友病A和血友病B来说，结果都是一样，也就是病人出血的时间要比正常人长。

1、血友病的主要表现是什么？

血友病最主要的表现是出血，尤其是外伤、手术、磕碰后，常常出血不止，但有很多情况下会表现为无任何诱因、自发性的出血，如牙龈渗血、关节红肿等。轻型血友病患者发病较晚，甚至可延迟至成年发病。出血的严重程度和发生频率取决于患者体内的凝血因子水平。常有这些情况，应注意到血液科就诊，而不是只看相关出血部位的科室。

2、血友病的出血有什么特点？

血小板数量是正常的，但无法止血。

生来就有，伴随终生，不过出生时脐带出血极其罕见。

负重的膝关节、踝关节常常反复出血，可导致关节畸形。

肌肉出血常见，主要表现为肌肉出血部位的血肿。

3、得了血友病一定会出血么？

血友病是否会出现临床症状或是否会出现出血，主要取决于正常的凝血因子水平。

当凝血因子活性水平达正常的 5％——40％ 时（轻型血友病），不会出现自发性出血，但手术或外伤时，可异常出血；

当凝血因子活性水平达正常的 1％——5％ 时（中型血友病），偶然可见自发性出血，手术或外伤时可有严重出血；

当凝血因子活性水平小于正常的 1％ 时（重型血友病），可出现典型的肌肉或关节自发性出血。

凝血因子活性水平为 25％——45％（亚临床型血友病），仅在患者经历严重创伤或大手术后出血不止才发现本病，很容易漏诊。还有部分女性血友病基因携带者，由于其凝血因子水平与轻度血友病的水平相同，也可表现为与轻型男性血友病患者相同的出血表现。

血友病有哪些并发症？

血友病的并发症主要是由于长期慢性出血导致的，如关节出血可导致关节畸形，腹膜后出血可导致麻痹性肠梗阻、贫血、休克，下腹部出血可阻塞输尿管导致肾功能异常或肾衰，神经附近的出血可导致神经损伤，颈部出血可压迫气道引起窒息。

血友病出血的最常见部位是皮肤和肌肉，关节腔出血次之，内脏出血少见，但病情重，而颅内出血是可以威胁生命的。